# FDA approuve thérapies géniques pour drépanocytose et nouveau traitement pour cancer

_Publié le 5 novembre 2026 — https://ip73.fr/2026/11/05/fda-approuve-therapies-geniques-pour-drepanocytose-et-nouveau/_

L'Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) a donné son feu vert à deux traitements basés sur les cellules pour la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire qui affecte environ 100 000 personnes aux États-Unis. Ces molécules, Casgevy et Lyfgenia, sont les premières thérapies géniques de ce type autorisées pour les patients âgés de douze ans et plus. Casgevy est particulièrement notable, car c'est la première thérapie approuvée par la FDA à utiliser la technologie d'édition génomique CRISPR/Cas9.

La drépanocytose est causée par une mutation dans l'hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l'oxygène. Cette anomalie fait que les globules rouges prennent une forme de faucille, ce qui obstrue les vaisseaux sanguins et provoque des crises de douleur sévères et des dommages organiques. Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques au sein du Centre d'évaluation des produits biologiques de la FDA, a souligné que ces thérapies « promettent des traitements plus ciblés et plus efficaces, surtout pour les personnes atteintes de maladies rares où les options actuelles sont limitées » (FDA).

Casgevy modifie les cellules souches sanguines du patient. Grâce à CRISPR/Cas9, cette technologie permet de couper et d'éditer l'ADN à des endroits précis, ce qui augmente la production d'hémoglobine fœtale (HbF) et empêche ainsi la déformation des globules rouges. Lyfgenia, quant à elle, utilise un vecteur lentiviral pour modifier génétiquement les cellules souches afin qu'elles produisent une forme d'hémoglobine (HbAT87Q) qui fonctionne comme l'hémoglobine adulte normale, réduisant le risque de crise. Les deux produits sont administrés en une seule perfusion, mais nécessitent au préalable une chimiothérapie à haute dose pour préparer la moelle osseuse.

Les données cliniques confirment l'efficacité de ces approbations. Pour Casgevy, sur les 31 patients suivis avec suffisamment de données, 29 (93,5 %) ont été exempts de crises sévères pendant douze mois consécutifs sur deux ans. Lyfgenia a permis une résolution complète des crises chez 28 patients sur 32 étudiés, et ce, dans un délai de six à dix-huit mois après l'infusion.

## Le ciblage précis dans les cancers avancés

En parallèle de ces avancées sur les maladies génétiques, le traitement de l'oncologie progresse rapidement. Le gouvernement américain a récemment autorisé Rasonque (daraxonrasib), un inhibiteur de la protéine RAS, pour le cancer du pancréas métastatique. Ce cancer, qui représente environ 3,2 % de tous les diagnostics de cancer, est notoirement difficile à traiter et souvent diagnostiqué tardivement.

Ce médicament, pris une fois par jour, cible les formes multiples de la protéine RAS, un moteur clé de la croissance tumorale dans la majorité des adénocarcinomes pancréatiques. Les résultats d'un essai clinique randomisé mené sur 500 adultes ont été significatifs : Rasonque a allongé la survie médiane à 13,2 mois, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie standard. Angelo de Claro, directeur du Centre d'excellence en oncologie de la FDA, a commenté que « ce médicament a montré des résultats sans précédent dans un domaine où les besoins non satisfaits sont immenses » (FDA).

## Quand la biologie rencontre l'intelligence artificielle

Ces approbations, qu'elles concernent des cellules modifiées ou des molécules ultra-ciblées, s'inscrivent dans une dynamique plus large où l'intelligence artificielle agit comme un catalyseur. Selon TechCentral, les avancées récentes montrent comment la génomique et l'IA commencent à impacter directement la prise en charge des patients. Des outils comme AlphaFold, développé par Google DeepMind, prédisent la structure de protéines, aidant les scientifiques à déterminer leur fonction. L'IA ne fait pas que comprendre ce qui existe ; elle aide à concevoir des molécules.

Des innovations plus larges illustrent cette tendance. Par exemple, des programmes informatiques peuvent identifier jusqu'à 34 cibles mutées uniques à chaque tumeur pour créer des vaccins personnalisés. D'autres traitements utilisent l'édition de base pour réguler le cholestérol. Toutefois, si l'on observe des avancées exponentielles, comme le suggère l'investisseur Mgoes, il faut distinguer les résultats de laboratoire des applications cliniques généralisées. Il faudra surveiller comment les régulations vont suivre le rythme de ces percées, notamment concernant l'accès aux thérapies géniques qui exigent un protocole aussi lourd qu'une greffe de cellules souches.

## Sources

- [FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease), fda.gov
- [FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-class-targeted-therapy-metastatic-pancreatic-cancer), fda.gov
- [Gene editing, AI and the medical advances of 2026](https://techcentral.co.za/gene-editing-ai-medical-advances-2026/288067/), TechCentral, 5 novembre 2026